新闻资讯

新闻资讯

NEWS
资讯分类
>
>
>
罕见病不罕见——投入代价治疗罕见病的意义

罕见病不罕见——投入代价治疗罕见病的意义

  • 分类:公司新闻
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2021-12-03 18:05
  • 访问量:

罕见病不罕见——投入代价治疗罕见病的意义

  • 分类:公司新闻
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2021-12-03 18:05
  • 访问量:
详情

根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。罕见病又称“孤儿病”,是众多发病率极低的疾病的统称。

 

 

与常见疾病相比,罕见疾病具有以下特点:①大多数罕见疾病都是严重或危及生命的疾病,其中许多属于先天遗传性疾病且多始发于儿童期;②对于罕见疾病,通常流行病学和疾病自然史等数据有限,医疗信息不充分,缺乏公认的研究终点及评价方法;③患者群体小,开展临床研究的机会有限,药物研发经验较少;④疾病可能存在多种亚型,不同亚型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同,患者可能呈现较高的异质性;⑤适用于小样本研究的方法有限。基于罕见病的特点,罕见病的研究和治疗都面临着很大的挑战。

 

对于发病率极低的疾病投入巨大代价去研究去治疗值得吗?有必要吗?值得,非常有必要,就算是微乎其微的发病率,也代表着会有人因此遭受苦难,就算只有小部分人研究,对于医学研究、人类健康来说都是进步,前期大量的投入、充分的研究才能使得在面对罕见病时,我们不是一无所知。

 

 

罕见病虽然发病率极低,但实际上世界上已知的罕见病种类有6000-8000种,可相对应的治疗药物却极少,价格大多也极高。2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录。“每一个小群体都不应该被放弃”,每一种罕见病都值得被重视,罕见病的研究与治疗任重而道远。

 

简一生物是国内生物医药企业临床用药供应服务商,致力于为客户提供从立项评估、研究开发、注册管理、临床试验到上市后研究的全生命周期服务。简一生物定位于改变中国医药行业现状,促进实现中国医药产业全面国产化,也必将为医药行业的进步贡献力量。

推荐新闻

“组合拳”助解儿童用药难题

“组合拳”助解儿童用药难题

2021年以来,国家药监局药品审评中心(以下简称药审中心)把支持儿童用药研发、确保儿童用药安全作为学史力行“我为群众办实事”实践活动的重要内容,以成立儿童用药专项小组、借鉴应急审评经验、完善审评标准体系、开展已上市药品说明书中儿童用药信息规范化增补工作等有力举措,着力破解儿童用药“吃药靠掰,用量靠猜”的困局,不断满足临床急需和人民群众对新药好药的迫切诉求。

GO
广东省药品监督管理局办公室关于印发广东省药品监督管理局关于优化第二类医疗器械注册审评审批的若干措施的通知

广东省药品监督管理局办公室关于印发广东省药品监督管理局关于优化第二类医疗器械注册审评审批的若干措施的通知

为贯彻落实省政府办公厅印发的《广东省推动医疗器械产业高质量发展实施方案》(粤办函〔2021〕366号),推进我省医疗器械监管综合改革,创新审评审批服务方式,不断提高审评审批质量和效率,激发企业发展动力和市场活力,推动医疗器械产业高质量发展,更好满足公众安全用械需求,提出以下工作措施。

GO
限抗”升级、集采肆虐,抗菌药市场的未来在哪?

限抗”升级、集采肆虐,抗菌药市场的未来在哪?

国家卫生健康委发布最新公告显示,2020年各类传播途径的甲乙类传染病发病率均呈现明显下降,其中肠道传染病发病率较2019年下降29.4%、呼吸道传染病发病率较2019年下降12.9%。因此,全球,包括中国在内的抗菌药物的使用额呈下降趋势。

GO
5种1类生物制品新药获临床许可,抗体药研发热度持续升温

5种1类生物制品新药获临床许可,抗体药研发热度持续升温

6月6日,CDE官网宣布,5种1类生物制品新药(不含补充申请)通过临床试验“默示许可”。

GO

服务热线

13312942812

0755-23250337

邮箱: kuangya@jeanstandard
地址: 深圳市龙岗区宝龙街道宝龙四路2号
            安博创新产业园AIPARK2栋 910

友情链接 / LINKS            石药集团      科兴制药       科伦药业       康弘药业      华兰生物      正大天晴药业      百奥泰生物制药      齐鲁制药      绿叶制药      上海医药集团      恒瑞医药      复星医药      三生国健      特瑞思 

CopyRight © 2021 深圳市简一生物科技有限公司